AI制药：褪去神话光环，在困境中寻找破局之路

今年2月26日，AI制药领域的两大龙头企业Schrödinger和Recursion罕见地在同一天发布了2025年财报，不过两份业绩报告都不尽如人意。其中，Schrödinger虽然营收增长了23.3%，但全年净亏损依然高达1.033亿美元；Recursion的情况则更糟糕，年度净亏损达到6.45亿美元，比去年增加了40%。据了解，自从2021年上市以来，Recursion的累计亏损已经超过20亿美元，堪称“烧钱大户”。



就在这两家企业发布财报的第二天，另一家AI生物技术领军企业Generate Biomedicines成功登陆美股，募资超过4亿美元，算得上是近年来美股生物科技领域规模最大的IPO之一。即便如此，也掩盖不了它惨淡的经营状况：成立8年来，累计亏损高达6.76亿美元，而且亏损金额还在逐年增加。也正因为这样，Generate上市第一天股价就暴跌21%，一开盘就跌破了发行价。

其实这样的结果早已注定。目前，全球范围内的AI制药企业已经超过350家，但至今还没有一款完全由AI从头发现、设计的药物获得上市批准。整个行业长期处于高投入、低回报甚至零回报的困境中。过去，这些企业还能靠“AI制药”的概念炒作维持高估值、吸引投资；但随着资本市场变冷，行业关注点逐渐转向临床成功率和稳定的现金流，AI制药企业不得不摘下“技术神话”的面具，直面从“概念可行”到“临床有效”之间那道漫长又残酷的“死亡鸿沟”。

01 方向没错，但期待太高

其实在所有AI与医疗深度结合的领域里，AI制药绝对是最具变革性、市场前景也最广阔的细分领域之一。根据权威机构MedMarketInsights的预测，到2031年，全球AI制药市场规模将达到85.02亿美元，2022年到2031年的年均增长率为27.2%；还有一些更乐观的预测认为，到2030年，这个市场规模就能突破百亿美元。

这并不是凭空猜测。大家都知道，制药行业有个“双十定律”，意思是一款新药从找到靶点到成功上市，通常需要10年时间，研发成本超过10亿美元。不过这个数据现在已经有些过时了，现在新药研发周期一般在12到15年，成本更是涨到了20亿美元以上。即便付出这么大的代价，新药研发的成功率依然很低，只有5%到10%的候选药物能最终走到上市这一步。

而AI的价值就在于，它能通过深度学习、分子生成、虚拟筛选等技术，大幅缩短研发周期、降低研发成本，同时提高候选药物的成功率和精准度。国金证券的报告显示，AI能让新药研发成本降低4倍，研发投入的回报提升5倍；而且AI研发的药物，商业价值比普通药物高20倍，比同类最优的精准药物高2.4倍。

举个例子，全球首个由AI驱动发现并进入临床试验的候选药物Rentosertib（ISM001-055），从找到靶点到确定临床前候选化合物，只用了18个月，成本约260万美元。如果不使用AI，按照传统研发流程，通常需要4到5年，花费至少数亿美元。由此可见，在药物临床前筛选阶段，AI在提速、降本和创新方面的优势非常明显。

溪砾科技联合创始人李阳在接受媒体采访时也表示：“目前AI在临床前筛选环节的作用最突出，有效解决了传统研发中‘大海捞针’式的高通量筛选效率低、分子优化周期长等问题。”

这是AI在制药领域目前能体现的真实价值，但整个行业却把这种价值过度放大了。具体来说，AI虽然能提高临床前的研发效率，但它绕不开复杂的生物学规律，也躲不过临床试验的高风险。一旦进入临床验证阶段，AI预测的“理想分子”，还需要接受体内外药效、毒性、代谢等多方面的生物学检测，失败的风险并没有降低——这也是很多AI制药项目折戟沉沙的关键原因。有资深投资人就表示：“新药研发本来就是一条需要长期投入的路，AI制药本质上也没有摆脱这个规律，它只是在研发早期节省了一点时间，并没有减少工作量，也解决不了药企最核心的卡点问题。”

除此之外，AI制药非常依赖高质量、标准化的数据来训练模型，但生物医学数据往往存在“数据孤岛”、标准化程度低、多类型数据整合难等问题。而且AI学习的素材都是人类已有的实验数据，无法凭空创造新的靶点信息，这就导致AI预测的新靶点、新治疗机制往往难以解释，也增加了后期实验验证的失败风险。

所以，目前全球不仅没有一款由AI主导设计的药物获批上市，进入临床三期的项目也不到10个，绝大多数项目都在二期临床试验阶段就失败了，这也是行业内“二期死亡之谷”说法的由来。比如被英伟达彻底退出投资的Recursion，仅2025年一季度就砍掉了超过三分之一的研发管线，其中就包括REC-994、REC-2282等热门靶点；Schrödinger也不例外，过去两年里，SGR-2921、SDGR4、PRMT5-MTA等多个项目都被终止，目前只剩下2到3个核心管线。

高额的研发投入，再加上低迷的临床转化效率，决定了AI制药在短期内很难摆脱“一投入就亏损”的现实困境。

02 行业进入兑现期，AI制药被迫转型“卖水人”

虽然AI制药目前深陷“不盈利”的泥潭，但资本市场对它依然抱有信心。

在2026年初举办的“JPM”大会上，AI制药依然是焦点话题，会议期间还达成了一笔重磅合作——礼来和英伟达宣布共同投入超过10亿美元，建立联合实验室。另外，在火爆的BD（商务合作）交易环节，据动脉网不完全统计，仅2026年开年第一个月，全球AI制药相关的授权合作就有10起，交易总额超过200亿美元。

融资方面也是如此。根据动脉橙数据库的统计，2025年国内AI制药领域共发生32起融资事件，累计融资总额超过67亿元，比去年增长了130.5%。在二级市场，2025年底在港交所上市的英矽智能，成为当年港股生物医药领域募资最多的IPO，共募集22.77亿港元，而且投资方阵容十分强大，包括腾讯、礼来、淡马锡、华夏基金、泰康人寿等行业巨头。

不过和以往不同，虽然资本还在继续投入，但从2025年开始，行业的投资逻辑已经悄悄发生了变化：市场不再满足于听一个好听的故事、看一页漂亮的PPT，而是更关注这个概念能否真正落地、能否通过临床验证。简单来说，资本的热钱已经从“买未来预期”转向“赌实际业绩”——谁能拿出实实在在的数据和产品，尽快实现稳定现金流，谁就能在未来的不确定性中站稳脚跟。

生物科技领域知名意见领袖Raminderpal Singh博士最近也表达了类似的观点。在他看来，进入2026年，AI药物发现正处于临床验证和市场波动的关键转折点。未来一年，要么能证明这个行业长达十年的投资逻辑是正确的，要么就会迫使整个行业重新调整预期。

于是，我们看到越来越多的AI制药公司开始主动转型，纷纷争当行业的“卖水人”——就像当年淘金热中，不直接淘金、而是卖淘金工具的人一样，靠提供服务赚钱。

BD交易就是这种转型最直接的体现。2025年全球十大BD交易中，有两起来自AI制药领域：一起是阿斯利康与石药集团达成的、总价53.3亿美元的重磅合作；另一起是晶泰科技与DoveTree就一款AI药物发现平台签订的、高达59.9亿美元的天价交易。这还只是冰山一角，据动脉网不完全统计，2025年全球AI制药领域共完成近40起BD交易，交易总额超过500亿美元，在所有生物医药细分领域中，仅次于小分子药物。

显然，这些BD交易已经成为很多AI制药企业最主要的现金流来源，甚至是唯一的收入来源。比如刚刚上市的Generate Biomedicines，2025年的营收为3189万美元，全部来自与安进、诺华等医药巨头的合作授权收入；Recursion 2025年的最大收入，也来自与赛诺菲和罗氏的BD合作——其中和赛诺菲关于15个靶点的重磅交易，已经为Recursion带来了1.34亿美元的首付款和基于研发进展的里程碑付款。

除了BD合作，AI制药企业获取现金流的另一条路径就是“卖服务”，主要是提供AI驱动的药物研发技术和软件平台订阅服务。

这方面的典型代表是Schrödinger，2025年它的总营收为2.559亿美元，同比增长23.3%，其中为药企提供计算化学软件服务的收入就有1.995亿美元，占总营收的78%。另一家代表性企业是晶泰科技，2025年上半年它实现营收5.17亿元人民币，同比增长404%，并首次实现半年盈利——关键原因就是药物发现解决方案业务的强劲增长，2025年上半年这项业务收入4.35亿元，同比暴涨615.2%，占总营收的84%。

不难看出，面对漫长的研发周期、临床失败的风险和市场的筛选，AI制药企业和投资人都找到了同一个突破口：放弃单纯的新药研发，转而提供具体服务，靠当“卖水人”获取稳定现金流。

03 国内AI制药，进展到底如何？

和全球AI制药市场的动荡相比，国内AI制药领域呈现出明显的逆势增长和商业化加速的特点。

这一点在国内AI制药“双杰”——英矽智能和晶泰科技身上体现得尤为明显。先看英矽智能，它在2025年底成功上市，上市时获得了约1427倍的超额认购，成为当年港股生物医药领域募资最多的IPO。进入2026年1月，它又先后与施维雅、衡泰生物、齐鲁制药达成三笔BD交易，仅首付款就拿到了1.5亿美元，这已经是它2025年半年营收的近400倍。此外，今年2月，英矽智能还获得了美纳里尼3900万港币的里程碑付款，可谓迎来了商业化变现的爆发期，风头正劲。

在研发管线方面，英矽智能目前进展最快的是自主研发的分子Rentosertib（ISM001-055），这款药物用于治疗特发性肺纤维化，是全球首个由AI发现靶点、并通过生成式AI设计的在研药物。2025年6月，它顺利完成了IIa期临床试验，计划今年上半年开展用于特发性肺纤维化适应症的IIb/III期研究。如果进展顺利，它有望跻身全球AI制药领域最先进入关键临床阶段或实现上市的第一梯队。

和英矽智能这种纯生物科技公司不同，晶泰科技走的是“AI+CRO”的路线，它早在2024年就成功上市，是国内AI制药“第一股”。作为一家靠“卖服务”立足的AI制药企业，晶泰科技近年来不断拓宽业务边界，2025年也迎来了正向回报——不仅上半年首次实现扭亏为盈，还与DoveTree达成了总价59.9亿美元的重磅交易，实现了业绩和估值的双重突破。

近日，晶泰控股发布了正面盈利预告，预计2025财年收入不低于7.8亿元，税后溢利和归母净利润均不低于1亿元，这是集团成立以来首次实现全年盈利。这不仅证明了“AI+CRO”商业模式的规模化盈利能力和全球竞争力，也标志着中国AI制药从“靠故事驱动”向“靠价值变现”的关键跨越。

但风光背后，也隐藏着不小的风险和挑战。

对于英矽智能来说，作为一家纯粹的创新药企，它需要在机遇和风险之间找到平衡。它聚焦的特发性肺纤维化领域，在业内被公认为研发难度极高——吉利德的Ziritaxestat、Fibrogen的Pamrevlumab、罗氏的Pentraxin-2等药物，都曾在II期临床试验中取得不错的数据，但最终在III期临床试验中失败，遗憾退出市场。所以，英矽智能的Rentosertib能否打破这个“魔咒”、成功上市，将成为检验其AI制药平台实力和市场价值的关键。

晶泰科技也面临着挑战。作为“卖水型”企业，在当前的市场环境下，它至少需要实现年营收20亿元左右，才能支撑起500亿市值所需的行业信心。但直到2025年，晶泰科技才首次实现全年盈利，而且营收规模还不到8亿元，所以它未来的核心难点，就是找到更多的业务增长突破口。

目前，国内已经有上百家AI制药企业，除了英矽智能和晶泰科技，还有一些优质企业值得关注。比如德睿智药，2025年12月，它由AI辅助设计的口服减重新药MDR-001正式启动III期临床试验，成为中国首款进入该阶段的AI设计药物；还有剂泰科技，它的AI驱动药物MTS-004在2025年10月达到了III期临床试验的主要终点，有望填补国内假性延髓情绪失控治疗领域的空白。

不过，随着现金流压力的不断增大和临床验证节奏的加快，AI制药行业目前已经进入了“淘汰赛”阶段，实力不足的企业终将被淘汰。

那么，市场到底期待什么样的AI制药企业呢？CIC灼识咨询董事总经理刘立鹤给出了答案：市场更看重有“可交付硬指标”的AI制药企业，比如在提高药物成药性、缩短实验周期、提升临床候选物产出效率等方面有明显优势的企业。

另外，从投资机构的角度来看，有投资人也给出了清晰的企业画像：“我们长期看好‘平台型+管线型’双轮驱动的AI制药企业，这类企业既能通过技术授权实现规模化收入，又能靠自研管线验证平台的价值，形成可持续的增长闭环。”